Bolezen srpastih celic (anemija srpastih celic): terapija

Splošni preventivni ukrepi za zaščito pred srpastimi krizami

  • Izogibanje
    • Desikoza (dehidracija)
    • Okužbe
    • Hipotermija
    • Kisik pogoji pomanjkljivosti - nadmorska višina od 2,000 m; leti.
  • Nikotin omejitev (vzdržati se tobak uporaba).
  • Omejitev alkohola (vzdržanje alkohola)
  • Pregled trajnih zdravil zaradi možnega vpliva na obstoječo bolezen.

Nadaljnji preventivni ukrep

  • Obvezna profilaktična penicilin uprava od tretjega meseca življenja; trajanje: najmanj 5 let.

Splošni terapevtski ukrepi

  • Puščanje krvi - indicirano v primerih visoke viskoznosti krvi (viskoznost krvi), povezane s pogostimi krizami bolečine

Vzročna terapija

  • Alogenska presaditev matičnih celic (natančneje presaditev krvotvornih matičnih celic; HSCT; presaditev matičnih celic krvi) - prenos matičnih celic od posameznika iste vrste z različno genetiko (družinski darovalec):
    • Pri otrocih, mlajših od 16 let, popolna alogena matična celica terapija je zdaj cilj. Večina bolnikov lahko celo prekine imunosupresivi (droge ki zmanjšujejo imunski sistem funkcije) po določenem času brez strašne reakcije presadka proti gostitelju.
    • Za starejše bolnike koncept "mini" presaditev matičnih celic je bil razvit. Posledično imajo ti bolniki oboje eritrocitov (rdeča kri celice), ki so zaradi genetske okvare nagnjene k nastanku srpastih celic in so zdrave eritrocitov. Terapevtski uspeh kaže povečanje števila bolnikov hemoglobina (na več kot 10 g / dl). Pomanjkljivost te oblike terapija je, da ga morajo bolniki jemati imunosupresivi.
  • Gene terapija: okužba krvotvornih izvornih celic z virusom (lentivirusi), ki je v celice odložil genetske podatke za pravilno različico gena; priprava pacienta na alkilan busulfan; zdravljeni bolnik - zdaj star 15 let - je 15 mesecev ostal brez nadaljnjih kriz srpastih celic.

Cepljenja

Svetujejo se naslednja cepljenja: