Struktura in lastnosti
Majhna interferenčna RNA (siRNA) je kratki sintetično proizvedeni fragmenti RNA, sestavljeni iz približno 21 do 25 nukleotidov. SiRNA ima komplementarno zaporedje ciljni mRNA v človeškem telesu in se običajno daje v dvoverižni obliki.
učinki
SiRNA, specifična za zaporedje, vodi do selektivne razgradnje komplementarne mRNA v organizmu. Tako je zaviranje izražanja genov in ne proizvajajo se specifični proteini, kar posredno povzroča farmakološki učinek. Ta fiziološki mehanizem je znan tudi kot interferenca RNA (RNAi) in je učinkovit do en teden. Načeloma lahko s tem pristopom utišamo kateri koli gen v telesu, kar omogoča različne terapevtske aplikacije. Ena ovira je dejstvo, da gola siRNA zaradi negativnega naboja ne more prečkati celičnih membran. Poleg tega se RNA encimsko razgradi v kri in lahko povzroči neželene učinke. Zato sta kemična modifikacija RNA in uporaba sodobnih sistemov za dajanje zdravil, ki dovajajo siRNA na njeno mesto delovanja in v celice (znano kot transfekcija), ključnega pomena.
Aktivne snovi
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
