Miglustat

Izdelki

Miglustat je na voljo v obliki kapsul (Zavesca, generično). Od leta 2004 je odobren v mnogih državah.

Struktura in lastnosti

Miglustat (C₁₀H₂₁NE₄M_r = 219.3 g / mol) je -alkiliran iminosladkor. Obstaja kot bela kristalinična prahu z grenkim ključi ki je dobro topen v vode.

učinki

Miglustat (ATC A16AX06) je zaviralec encima glukozilceramid sintaza. To zmanjša tvorbo in kopičenje glukocerebrosida (glukozilceramida). Gaucherjeva bolezen je značilno pomanjkanje lizosomskega encima beta-glukocerebrosidaze, ki razgradi glukocerebrozid v glukoze in ceramida. To vodi do kopičenja glukocerebrozida v celicah, predvsem v makrofagih.

Indikacije

• Gaucherjeva bolezen tip 1
• Niemann-Pickova bolezen tipa C (progresivne nevrološke manifestacije).

Odmerek

Glede na strokovne informacije. The kapsul običajno jih jemljemo trikrat na dan in neodvisno od obrokov.

Kontraindikacije

• Preobčutljivost

Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.

Neželeni učinki

Najpogostejši možni škodljivi učinki vključujejo driska, napenjanje, bolečine v trebuhu, izguba teže, izguba apetita, motnje vida in tremor.