Izdelki
Nusinersen je bil odobren v ZDA leta 2016 in v mnogih državah ter EU leta 2017 kot rešitev za intratekalno injekcijo ledvene punkcija in kot prvo zdravilo za zdravljenje SMA (Spinraza).
Struktura in lastnosti
Nusinersen je modificiran protismiselni oligonukleotid.
učinki
Nusinersen (ATC M09AX07) poveča tvorbo SMN beljakovin v celotni dolžini. Veže se na -pre-mRNA in spodbuja vključitev eksona 7 v SMN2 mRNA. To omogoča tvorbo funkcionalnih beljakovin SMN. Razpolovni čas v likvorju je od 135 do 177 dni.
Indikacije
Za zdravljenje 5q povezane mišične atrofije hrbtenice (SMA).
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se daje intratekalno kot ledveni del punkcija ker ne prečka reke kri-možganov ovira.
Kontraindikacije
- Preobčutljivost
Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.
Interakcije
Zdravilo-zdravilo interakcije prek CYP450 encimi ali prevozniki niso verjetni.
Neželeni učinki
Najpogostejši potencial škodljivi učinki vključujejo spodnjo in zgornjo dihalni trakt okužbe in zaprtje.
