Onasemnogen-Abeparvovec

Izdelki

Onasemnogene bebeparvovec je bil odobren v ZDA leta 2019 kot suspenzija za intravensko infuzijo (Zolgensma).

Struktura in lastnosti

Gre za gensko terapijo z uporabo -gena, pri kateri z adenom povezan serotip 9 (AAV9) virusi se uporabljajo kot vektorji. Gen je v obliki dvoverižne DNA v kapsidi virusa brez ovojnice. Virus se ne more razmnoževati.

učinki

Cilj zdravljenja je uvesti človeški gen SMN v celična jedra, da se lahko proizvede dovolj funkcionalnih proteinov SMN. DNA ni integrirana v DNA gostiteljske celice. V celičnih jedrih je prisoten kot stabilni tako imenovani epizom. Onasemnogen abeparvovec prečka reko kri-možganov ovira in ima hitro začetek akcije.

Indikacije

Za zdravljenje otrok, mlajših od 2 let s spinalno mišično atrofijo (SMA) z bialeličnimi mutacijami preživetja motorični nevron 1 (SMN1) gen.

Odmerek

V skladu s SmPC. Zdravilo se daje v obliki intravenske infuzije in enkratno Odmerek. Odmerek odvisno od telesne teže.

Kontraindikacije

Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.

Neželeni učinki

Najpogostejši potencial škodljivi učinki vključujejo povečano raven aminotransferaze in bruhanje. Hudo jetra poročali o bolezni. Upoštevati je treba ustrezne previdnostne ukrepe.