Izdelki
Patisiran se trži kot koncentrat za pripravo [raztopina za infundiranje> infuzija] (Onpattro). Leta 2018 je bil odobren v ZDA in EU, leta 2019 pa v mnogih državah.
Struktura in lastnosti
Patisiran spada v majhno motečo skupino RNA (siRNA) droge. Je majhna, dvoverižna ribonukleinska kislina. Zdravilna učinkovina je v zdravilu prisotna kot patisiran natrijev. Patisiran je v nanodelcih lipidov, da se zagotovi absorpcija (dostava) v jetra celice.
učinki
Patisiran (ATC N07XX12) zmanjšuje naravni in mutirani protein TTR (transtiretin) v jetra celic. Mutacije v tem genu so vzrok za napačno zlaganje beljakovin in sprožijo dedno transtiretin amiloidozo. Učinki so posledica tako imenovane interference RNA (RNAi). Patisiran vodi do katalitske razgradnje TTR mRNA, ki zavira sintezo beljakovin. Veže se na ohranjeno regijo v neprevedenem območju mRNA. Povprečni razpolovni čas je približno 3.2 dni.
Indikacije
Za zdravljenje dedne transtiretin amiloidoze (hATTR amiloidoze) pri odraslih bolnikih s 1. ali 2. stopnjo polinevropatija.
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se daje v obliki intravenske infuzije vsake tri tedne.
Kontraindikacije
- Huda preobčutljivost
Popolne previdnostne ukrepe najdete na nalepki z zdravilom.
Neželeni učinki
Najpogostejši potencial škodljivi učinki vključujejo periferni edem in z infuzijo povezane reakcije.
