Ataluren: koristen le, če je v DMD prisotna neumna mutacija gen; zdravilo zagotavlja, da namesto stop kodona (vzroki Splav translacije (prevod mRNA v beljakovine) in s tem skrajšane beljakovine) se vključi aminokislina, bistvena za beljakovine, kar povzroči funkcionalni protein distrofin. Prej ko se zdravilo dopolni, daljše so možnosti za ohranitev sposobnosti hoje in mišične funkcije.
Eteplirsen: Pomaga le pri izbrisu (izguba srednjega kromosomskega kosa) v eksonu 50 (gen segment, ki med spajanjem ni izrezan (obdelava pred RNA) in je zato bistven za prevajanje); ta izbris je prisoten pri 15% obolelih. Zdravilo je enoverižna nukleinska kislina, ki dopolnjuje ekson 51 pred-mRNA. Tako se veže na omenjeni ekson. Zaradi vezave se ekson odstrani med spajanjem (pomemben korak v obdelavi, ki ustvarja funkcionalno RNA). Beljakovina se lahko zdaj skrajša, toda od lokacije eksona 51 se bralni okvir spremeni tako, da je od tam naprej kodirano pravilno aminokislinsko zaporedje proteina. Distrofin je tako delno funkcionalen. Odobreno samo v ZDA!
