Mielodisplastični sindrom: terapija z zdravili

Terapevtske cilje

  • Olajšanje simptomov
  • Ohranjanje in izboljšanje kakovosti življenja
  • Podaljšanje časa preživetja

Priporočila za terapijo

Terapija z nizkim tveganjem mielodisplastični sindrom.

Ob prisotnosti citopenije nizkega razreda (zmanjšanje števila celic) in odvisno od starosti in spremljajočih bolezni (sočasne bolezni) zadostuje, da pri teh bolnikih na začetku opazujemo ali čakamo (»pazi in počakaj«). Običajno dokazano anemija je sprožilec za zagon terapija.

  • Podporna terapija
    • Transfuzije (eritrociti, trombociti) usmerjene na simptome - glejte "Nadaljnje zdravljenje"
    • Za okužbe: zgodaj uprava širokega spektra antibiotiki (profilaktično uprava ni priporočljivo).
    • Jama: ne dajte steroidov in po možnosti nobenih nesteroidnih protivnetnih zdravil (NSAID)!
  • Uporaba rastnih faktorjev - eritropoetina terapija (EPO terapija).
    • Za odpravo napačno usmerjene hematopoeze (kri nastanek).
    • Indikacije:
      • 5q anomalija (del (5q)) in / ali.
      • SEPO <500 mU / ml in / ali
      • <2 EC (rdeča kri celični koncentrati) na mesec.
    • Uporaba: rHuEpo (rekombinantni človeški eritropoetina) (40–60,000 enot / teden sc) ali darbepoetin (500 µg na 2-3 tedne).
    • V nevtropeničnih febrilnih epizodah (febrilne epizode, povezane z zmanjšanjem nevtrofilni granulociti/ pripadajo belim kri celična skupina v krvi): Granulocitni faktorji, ki stimulirajo kolonije (G-CSF).
    • In trombocitopenijo (zmanjšanje števila trombociti / trombociti): agonisti receptorjev trombopoetina romiplostim in eltrombopag.
  • Imunomodulatorna terapija
    • Indikacije:
      • Bolniki z MDS v skupini z „nizkim“ ali „vmesnim“ tveganjem in nenormalnostjo 5q (del (5q)); in
      • SEPO ≥ 500 mU / ml in
      • <2 EC (koncentrati rdečih krvnih celic) na mesec.
    • Uporaba: Lenalidomid (Rdeče pismo: nova pomembna opomba o ponovnem aktiviranju virusnih okužb).
    • Pogostost potrebnih transfuzij se lahko zmanjša. Mogoče je tudi, da nadaljnje transfuzije niso potrebne.
    • Drugi terapevtski ukrepi so bili za te bolnike premalo učinkoviti ali neprimerni.
  • Imunosupresivna terapija
    • Indikacije:
      • Starost <60 let
      • Eksplozije v kostnem mozgu <5
      • Običajna citogenetika
      • Odvisno od transfuzije
    • Uporaba: Antitimocitni globulin (ATG) ali CsA.

Terapija z visokim tveganjem mielodisplastični sindrom.

  • Kemoterapija - če ni na voljo ustreznega darovalca izvornih celic.
    • Za zmanjšanje presežka blastov (mlade, še ne dokončno diferencirane celice).
    • Indikacije:
    • Uporaba: 5-azacitidin (Navodila za odmerjanje: Dokler je 5-azacitidin učinkovit in ne pride do resne toksičnosti (toksičnosti)).
    • Pomembno podaljšanje celotne stopnje preživetja!
  • Intenzivna polikemoterapija (indukcijski protokoli AML) - ni uveljavljena možnost zdravljenja bolnikov z MDS z visokim tveganjem!
    • Navedba:
      • Bolniki z visokim tveganjem, mlajši od 70 let, brez spremljajočih bolezni (sočasne bolezni) ob upoštevanju razmerja med tveganji in koristmi.
    • Približno 60% popolnih remisij

Druge učinkovine

  • Luspatercept (način delovanja: Ligand past: privlači in ujame hormoni ki zavirajo eritropoezo (proces nastajanja in razvoja eritrocitov/ rdečih krvnih celic)): študija faze III je pokazala, da približno 38% udeležencev, ki so jemali luspatercept, ni potrebovalo transfuzija krvi vsaj 8 tednov (placebo skupina: 13%); 28% bolnikov, ki so jemali zdravilo, je bilo več kot 12 tednov celo brez transfuzije (skupina s placebom: 8%).