Izdelki
Tisagenlecleucel (Kymriah, celična suspenzija za infundiranje) je bil odobren kot prva genska terapija v ZDA leta 2017 in v EU ter mnogih državah leta 2018. Zdravilo je prvotno razvil Novartis na univerzi v Pennsylvaniji. Visoka cena terapije je sporna.
Mehanizem delovanja
Tisagenlecleucel je CAR-T-celična terapija. CAR pomeni (himerni antigenski receptor). Gre za individualizirano zdravljenje, pri katerem se citotoksične T celice pridobijo pri vsakem bolniku kri. Te celice so genetsko izdelane za ciljanje in uničenje antigena CD19 na celicah B. Za vezavo so odgovorni CAR. Celice T se pomnožijo in dajo bolniku v obliki infuzije. CAR-ji so fuzija beljakovin ki vsebujejo domeno, ki veže antigen, pridobljeno iz monoklonskega protitelesa (domena anti-CD19). Je celično rak imunoterapija. Lentivirusi se uporabljajo za prenos genov.
Indikacije
- Pediatrična, mlajša odrasla oseba: akutni limfoblastični B-celic levkemija (B-celice VSE).
- Odrasli: razpršene velike B-celice limfom (DLBCL).
Odmerek
Glede na strokovne informacije. Zdravilo se daje v obliki intravenske infuzije.
Kontraindikacije
- Preobčutljivost
- Upoštevati je treba kontraindikacije kemoterapije za izčrpavanje limfocitov
Popolne previdnostne ukrepe najdete na nalepki z zdravilom.
Neželeni učinki
Najpogostejši možni škodljivi učinki vključujejo:
- Sindrom sproščanja citokinov
- Nalezljive bolezni
- Hipogamaglobulinemija
- Vročina
- Driska
- Pomanjkanje apetita
- Hipotenzija
- Utrujenost
- Motnje krvne slike
