Voretigenneparvovec

Izdelki

Voretigenneparvovec je bil odobren v ZDA leta 2017, v EU leta 2018 in v mnogih državah leta 2020 kot koncentrat in topilo za pripravo raztopine za injiciranje (Luxturna).

Struktura in lastnosti

Voretigenneparvovec je kapsida adeno povezanega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2). Vsebuje cDNA človeškega pigmenta mrežnice epitelija-specifična beljakovina 65 kDa (hRPE65).

učinki

Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) je zdravilo za gensko terapijo. Zdravilo oskrbi mrežnične pigmentne epitelijske celice s kopijo gena (cDNA), ki kodira človeški pigment mrežnice epitelija-specifični 65-kilodaltonski protein (RPE65). CDNA ni vključena v genom gostiteljske celice. Ostaja zunaj kromosomi v jedru.

Indikacije

Za zdravljenje bolnikov z izgubo vida zaradi dedne distrofije mrežnice, ki temelji na dokazanih bialeličnih mutacijah RPE65, ki imajo dovolj vitalnih mrežničnih celic.

Odmerek

V skladu s SmPC. Zdravilo se injicira v subretinalni prostor. Ne sme se ga dajati intravitrealno.

Kontraindikacije

  • Preobčutljivost
  • Očesna ali periokularna okužba
  • Aktivno očesno vnetje

Za popolne previdnostne ukrepe glejte oznako zdravila.

Neželeni učinki

Najpogostejši možni neželeni učinki vključujejo lokalne očesne neželene učinke:

  • Pordelost veznice, vnetje oči, draženje oči, bolečine v očeh.
  • Katarakta
  • Povišan očesni tlak
  • Solza mrežnice
  • Vdolbina roženice
  • Makularna luknja, makulopatija
  • Subretinalne vloge