Izdelki
Voretigenneparvovec je bil odobren v ZDA leta 2017, v EU leta 2018 in v mnogih državah leta 2020 kot koncentrat in topilo za pripravo raztopine za injiciranje (Luxturna).
Struktura in lastnosti
Voretigenneparvovec je kapsida adeno povezanega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2). Vsebuje cDNA človeškega pigmenta mrežnice epitelija-specifična beljakovina 65 kDa (hRPE65).
učinki
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) je zdravilo za gensko terapijo. Zdravilo oskrbi mrežnične pigmentne epitelijske celice s kopijo gena (cDNA), ki kodira človeški pigment mrežnice epitelija-specifični 65-kilodaltonski protein (RPE65). CDNA ni vključena v genom gostiteljske celice. Ostaja zunaj kromosomi v jedru.
Indikacije
Za zdravljenje bolnikov z izgubo vida zaradi dedne distrofije mrežnice, ki temelji na dokazanih bialeličnih mutacijah RPE65, ki imajo dovolj vitalnih mrežničnih celic.
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se injicira v subretinalni prostor. Ne sme se ga dajati intravitrealno.
Kontraindikacije
- Preobčutljivost
- Očesna ali periokularna okužba
- Aktivno očesno vnetje
Za popolne previdnostne ukrepe glejte oznako zdravila.
Neželeni učinki
Najpogostejši možni neželeni učinki vključujejo lokalne očesne neželene učinke:
- Pordelost veznice, vnetje oči, draženje oči, bolečine v očeh.
- Katarakta
- Povišan očesni tlak
- Solza mrežnice
- Vdolbina roženice
- Makularna luknja, makulopatija
- Subretinalne vloge