Izdelki Onasemnogene bebeparvovec so leta 2019 v ZDA odobrili kot suspenzijo za intravensko infuzijo (Zolgensma). Struktura in lastnosti Gre za gensko terapijo z uporabo -gene, pri kateri se kot vektorji uporabljajo adeno povezani virusi serotipa 9 (AAV9). Gen je v obliki dvoverižne DNA v kapsidi… Onasemnogen-Abeparvovec
Izdelki Voretigenneparvovec so v ZDA odobrili leta 2017, v EU leta 2018, v mnogih državah pa leta 2020 kot koncentrat in topilo za pripravo raztopine za injiciranje (Luxturna). Struktura in lastnosti Voretigenneparvovec je kapsida adeno-povezanega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2). Vsebuje cDNA… Voretigenneparvovec
Izdelki Alipogentiparvovec je v EU odobren kot raztopina za injiciranje od leta 2012 (Glybera). To je bila prva genska terapija, ki je izšla v Evropi. Visoka cena zdravila je sporna. Struktura in lastnosti Zdravilo vsebuje visoko aktivno različico gena lipoprotein lipaze (S447X) v virusnem vektorju. Ta je sestavljen… Alipogentiparvovec
