Eteplirsen

Izdelki Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) so bili v ZDA odobreni leta 2016 (Exondys 51). Struktura in lastnosti Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO), ki se selektivno veže na ekson 51 pre-mRNA. Je protismiselni oligomer z visoko molekulsko maso. Zaporedje se dopolnjuje s segmentom ... Eteplirsen