Izdelki Nusinersen so v ZDA odobrili leta 2016, v mnogih državah in EU leta 2017 kot rešitev za intratekalno injiciranje z ledveno punkcijo in kot prvo zdravilo za zdravljenje SMA (Spinraza). Struktura in lastnosti Nusinersen je modificiran protismiselni oligonukleotid. Učinki Nusinersen (ATC M09AX07) poveča nastanek… Nusinersen
Izdelki Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) so bili v ZDA odobreni leta 2016 (Exondys 51). Struktura in lastnosti Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO), ki se selektivno veže na ekson 51 pre-mRNA. Je protismiselni oligomer z visoko molekulsko maso. Zaporedje se dopolnjuje s segmentom ... Eteplirsen
