Izdelki
Alipogentiparvovec je v EU odobren kot raztopina za injiciranje od leta 2012 (Glybera). To je bila prva genska terapija, ki je bila izdana v Evropi. Visoka cena zdravila je sporna.
Struktura in lastnosti
Zdravilo vsebuje zelo aktivno različico lipoproteina lipaza gen (S447X) v virusnem vektorju. To je sestavljeno iz:
- Beljakovna ovojnica iz adeno povezanega virusa serotipa 1 (AAV1).
- Promotor citomegalovirusa
- Woodchuck hepatitis virusni post-transkripcijski regulativni element.
- Obrnjena ponavljajoča se zaporedja, pridobljena iz terminala AAV2 (obrnjeni terminali se ponavljajo).
učinki
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) vsebuje gen za lipoprotein lipaza, ki nastaja v mišicah po uprava. Virus se ne more replicirati v telesu in gen ni integriran v človeško DNK, ampak se nahaja zunajkromosomsko.
Indikacije
Za zdravljenje družinskega lipoproteina lipaza pomanjkanje (LPLD) z vnetjem pankreatitisa.
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se injicira intramuskularno v mišice nog enkrat večkrat.
Kontraindikacije
Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.
Neželeni učinki
Najpogostejši možni škodljivi učinki vključujejo noga bolečina, glavobol, utrujenostin povišana telesna temperatura.
