Izdelki
Cerliponaza alfa je bila leta 2017 v ZDA odobrena kot raztopina za injiciranje (Brineura). Izredno visoka cena zdravila je sporna.
Struktura in lastnosti
Cerliponaza alfa je rekombinantna tripeptidil peptidaza 1 (rhTPP1), proizvedena z biotehnološkimi metodami.
učinki
Cerliponaza alfa pri bolnikih z boleznijo nadomešča premalo aktivni encim tripeptidil peptidazo 1 (TPP1). Zdravljenje lahko upočasni napredovanje bolezni in stabilizira bolnike.
Indikacije
Za zdravljenje pozne infantilne nevronske ceroidne lipofuscinoze (bolezen NCL2 / bolezen CLN2). Imenuje se tudi kot pediatrična demenca. To je zelo redka in huda avtosomno recesivna, nevrodegenerativna lizosomska bolezen za shranjevanje, ki se pojavi pri otrocih od približno dveh do štirih let. Kaže se v govorne motnje, napadi, motnje gibanja, demenca, slepotain sčasoma med drugimi simptomi povzroči usoden izid pri starosti približno osem do dvanajst let.
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se daje v cerebrospinalno tekočino (intraventrikularno).
