Lumakaftor

Izdelki

Zdravilo Lumacaftor je na voljo v fiksni kombinaciji z ojačevalnikom CFTR ivacaftor v obliki filmsko obložene tablet (Orkambi). Zdravilo so v EU in ZDA odobrili leta 2015, v številnih državah pa leta 2016.

Struktura in lastnosti

Lumakaftor (C₂₄H₁₈F₂N₂O₅M_r = 452.4 g / mol) obstaja kot bela prahu ki je praktično netopen v vode.

učinki

Lumacaftor (ATC R07AX30) povečuje konformacijsko stabilnost F508del-CFTR (Cistična fibroza Transmembrane Conductance Regulator), kar ima za posledico povečan transport kloridnega transporterja na celično površino. To poveča koncentracija beljakovin v celična membrana. Razpolovna doba zdravila Lumacaftor je približno 26 ur.

Indikacije

Za zdravljenje bolnikov z cistična fibroza z mutacijo F508del v -genu (homozigotni nosilci).

Odmerek

V skladu s SmPC. tablete jemljejo se zjutraj in zvečer (vsakih 12 ur) z obrokom, ki vsebuje maščobo.

Kontraindikacije

Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.

Interakcije

Lumacaftor je močan induktor CYP3A, pa tudi zaviralec ali induktor P-glikoprotein in tako lahko vpliva na presnovo drugih droge.

Neželeni učinki

Najpogostejši možni škodljivi učinki fiksne kombinacije vključujejo:

• Bolezni dihal (dispneja), nazofaringitis, zgornji del dihalni trakt okužbe.
• Slabost, driska, napenjanje.
• Utrujenost
• Kožni izpuščaj