Izdelki
Pegvaliase je bilo leta 2018 v ZDA odobreno kot injekcija (Palynziq). Zdravilo v mnogih državah še ni registrirano.
Struktura in lastnosti
Pegvaliaza je encim, ki presnavlja fenilalanin, sestavljen iz rekombinantnega fenilalanina amoniak liza konjugirana na -hidroksisukcinimid metoksi polietilen glikol. Gen encima izhaja iz cianobakterije. Glede na literaturo pegilacija povečuje stabilnost in zmanjšuje imunogenost.
učinki
Encim pegvaliaza presnavlja aminokislino fenilalanin v amoniak in trans-cimetove kisline, ki jih biotransformira jetra in se izloči z urinom. Pegvaliaza služi kot nadomestek za endogeni encim fenilalanin hidroksilazo (PAH), ki v bolezni ni prisoten.
Indikacije
Za zdravljenje fenilketonurija z nenadzorovano kri koncentracije nad 600 µmol / L pri obstoječi terapiji.
Odmerek
V skladu s SmPC. Zdravilo se injicira kot subkutana injekcija.
Kontraindikacije
Za popolne previdnostne ukrepe glejte nalepko zdravila.
Neželeni učinki
Najpogostejši možni škodljivi učinki vključujejo reakcije na mestu injiciranja, bolečine v sklepih, preobčutljivostne reakcije, glavobol, posplošeno koža reakcije, pruritus, slabost, bolečine v trebuhu, orofaringealna bolečina, bruhanje, kašelj, driskain utrujenost. Anafilaksa je razmeroma pogost.
