ivacaftor

Cistična fibroza: vzroki in zdravljenje

Simptomi Pri cistični fibrozi (CF, cistična fibroza) so prizadeti različni organski sistemi, kar ima za posledico heterogeno klinično sliko s simptomi različne resnosti: Spodnji dihalni trakt: Kronični kašelj z nastajanjem viskozne sluzi, obstrukcija, ponavljajoče se nalezljive bolezni, npr. vnetje, preoblikovanje pljuč (fibroza), pnevmotoraks, respiratorna insuficienca, težko dihanje, piskanje, pomanjkanje kisika. Zgornji… Cistična fibroza: vzroki in zdravljenje

Elexacaftor

Izdelki Elexacaftor so v ZDA odobrili leta 2019 in v mnogih državah leta 2020 kot kombinacijo s fiksnimi odmerki s tezakaftorjem in ivakaftorjem v filmsko obloženih tabletah (Trikafta). V jutranji odmerek so vključene vse tri učinkovine. V večernih odmerkih samo ivakaftor. Struktura in lastnosti Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) obstaja ... Elexacaftor

Ivacaftor

Izdelke Ivacaftor sta odobrila FDA in EMA leta 2012, Swissmedic pa leta 2014 v obliki filmsko obloženih tablet (Kalydeco). Na voljo je tudi fiksna kombinacija z lumakaftorjem (Orkambi). Leta 2016 je bilo odobreno tudi zrnce. Leta 2018 je bila kombinacija s tezakaftorjem odobrena v ZDA in EU (Symdeko, Symkevi). Leta 2020 bo… Ivacaftor

Lumakaftor

Izdelki Lumacaftor je komercialno na voljo v fiksni kombinaciji s potenciatorjem CFTR ivakaftorjem v obliki filmsko obloženih tablet (Orkambi). Zdravilo je bilo odobreno v EU in ZDA leta 2015, v mnogih državah pa leta 2016. Struktura in lastnosti Lumakaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) obstaja kot bel prah, ki je praktično… Lumakaftor

Tezacaftor

Izdelki Tezacaftor so v ZDA in EU odobrili leta 2018 in v mnogih državah leta 2019 v fiksni kombinaciji s predhodno registriranim ivakaftorjem v obliki filmsko obloženih tablet (Symdeko). Leta 2020 je bila odobrena fiksna kombinacija s tezakaftorjem, eleksakaftorjem in ivakaftorjem (Trikafta). Struktura in lastnosti Tezakaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) obstaja kot bel ... Tezacaftor