Migalastat

Izdelki Migalastat je komercialno na voljo v obliki kapsul (Galafold, Amicus Therapeutics). Odobren je bil v EU in številnih državah leta 2016. Zdravilo ima v nekaterih državah status zdravila sirote. Struktura in lastnosti Migalastat (C6H13NO4, Mr = 163.2 g/mol) ali 1-deoksigalaktonojirimicin je imino sladkor in analog terminalne galaktoze globotriaosilceramida. Učinki… Migalastat