Terapevtski cilj
Preprečevanje krvavitev ali posledic.
Priporočila za terapijo
Razlikujejo se naslednje oblike nadomestne terapije ali terapije:
- Na zahtevo (= terapija po potrebi; "nadomestitev na zahtevo"):
- Nadomestitev vedno temelji na simptomatologiji.
- V primerih grozeče krvavitve so pogosto potrebni večkratni odmerki.
- Neprekinjeno zdravljenje s krvavitvami:
- Otroci s hudo hemofilija; začetek najkasneje po eni krvavitvi.
- Odrasli s ponavljajočimi se (ponavljajočimi se) krvavitvami v sklepih, pri katerih obstaja nevarnost trajne poškodbe; fizični / psihološki stres; rehabilitacijski ukrepi; pooperativni procesi celjenja
- Akutna terapija za preprečevanje krvavitev
- Pred večjo operacijo je treba faktor dejavnost povečati na 100%
- Pred majhnimi operacijami zadostuje dvig faktorjev na 50%
- Terapija zaviralne hemofilije:
- Simptomatsko zdravljenje krvavitve
- Vzročno: odprava zaviralnih teles z imunotoleranco (indukcija imunotolerance).
Eno uro po zamenjavi je treba izmeriti faktor dejavnost. 100-odstotna aktivnost (ali 1 ie) je aktivnost, ki jo vsebuje en mililiter normalne plazme.
Trajanje infuzije
- Začetna Odmerek - 3-4 ie / kg telesne mase / uro.
- vzdrževanje Odmerek - 1.5-3 ie / kg telesne mase / uro
Neprekinjena infuzija lahko vodi do zmanjšanja skupnega zneska Odmerek, ampak tudi do tvorbe inhibitorjev.
Osnovna navodila
- Otroci običajno potrebujejo večje odmerke
- Velikost območja rane določa raven odmerka, prav tako pa tudi napredek celjenja ran
- Pozor! Acetilsalicilna kislina (ASA) je kontraindiciran pri bolnikih z hemofilija.
- Glej tudi pod „Nadalje Terapija«.
Možni neželeni učinki koncentratov faktorjev:
- Alergijske reakcije
- Redko trombembolični neželeni učinki (večinoma lokalni)
- Nevarnost okužbe (va Hepatitis A, B, C, HIV) skoraj izključeni.
Nadaljnje opombe
- Evropska komisija je odobrila AFSTYLA (znan tudi kot rVIII-SingleChain), to je rekombinantni enoverižni faktor VIII, za zdravljenje in profilakso krvavitev pri hemofilija A.
- Po nekaj letih zamenjave terapija s faktorjem VIII se pri približno 30% bolnikov s hemofilijo A razvije nevtralizacija protitelesa. Te bolnike bi lahko pred krvavitvijo zaščitilo bispecifično protitelo emicizumab, ki nadomešča funkcijo manjkajočega koagulacijskega faktorja VIII z vezavnimi koagulacijskimi faktorji IX in X. Ugotovljeno je bilo, da protitelo učinkovito preprečuje krvavitve. To je bilo preskušanje faze III.
- Emicizumab je bil na nemškem trgu zdravil na voljo 1. aprila 2018.
- Študija HAVEN 3:Emicizumab znatno optimiziran nadzor nad krvavitvami v primerjavi s standardno profilakso faktorja VIII pri bolnikih, starih 12 let ali več, s hudo hemofilijo A brez zaviralcev proti faktorju VIII. Doziranje: tedenska profilaksa z emicizumabom (1.5 mg na kilogram telesne teže) s subkutano injekcijo.
- Prvič, gen terapija se je izkazalo za učinkovito v daljšem časovnem obdobju (študija faze I / II). Dosežena je bila trajno visoka aktivnost FIX, ki je v povprečju znašala več kot 30 odstotkov, tako da ni prišlo do več spontanih krvavitev.
