Cistična fibroza: terapija z zdravili

Cilji terapije

• Izboljšanje simptomatologije
• Stabilizacija pljučne funkcije

Priporočila za terapijo

Opomba: cistična fibroza terapija temelji na treh stebrih prehransko zdravilo (glej spodaj., športna medicina in fizioterapija (glejte „Drugo Terapija”Spodaj), pa tudi farmakoterapija. Farmakoterapija

• Farmakoterapija cistična fibroza (CF).
  • Sekretolitična terapija (utekočinjanje izločkov:
    • Uporaba peroralnih ekspektoransov (npr. N-acetilcistein) in sekretolizo z rekombinantno človeško DNAzo (DNAse dornaza alfa: to lahko depolimerizira DNA in vitro in s tem utekočini CF izpljunek in izboljšanje njegovih viskoelastičnih lastnosti).
    • Vdihavanje hipertonične fiziološke raztopine Rešitve; manitol (→ vode dotok in s tem zmanjša viskoznost).
    • Inhalacijske sekretolitične terapije je mogoče kombinirati (npr. Hipertonična fiziološka raztopina in dornaza alfa).
  • Antiholinergiki ali betamimetiki (kratkotrajni) za razširitev bronhijev.
  • Glukokortikoidi (inhalacijski steroidi (ICS)) za kronično bronhitis [malo dokazov].
  • Antibioza (antibiotik terapija; če je potrebno); poleg tega spremljanje bronhopulmonalne bakterijske kolonizacije z izpljunek preglede ali bris grla, da je zagotovljeno zgodnje zdravljenje okužbe s psevdomonaso.
  • Obdržati pljuč deluje stabilno, dihalni trening s plapolajočim ventilom je treba izvajati večkrat na dan.
  • Za zgornjo dihalni trakt terapija, namakanje nosu kortizon-vsebujejo pršila za nos so uporabljeni.
• Farmakoterapija eksokrine insuficience trebušne slinavke:
  • Nadomestitev encimov trebušne slinavke (približno 3,000 ie lipaza/ g maščobe).
  • Kalorija z veliko maščobami prehrana (glej spodaj prehransko zdravilo).
  • Dobava v maščobah topnih vitamini (A, D, E, K) in vode-topen vitamin B12.
  • Elektrolit ravnovesje - zlasti kuhinjska sol, kalcij in železo dodatki.
  • Klistir za akutne črevesna obstrukcija („Črevesna blokada“).
• Farmakoterapija endokrine insuficience trebušne slinavke:
  • Inzulinska terapija
• Personalizirano zdravljenje (mutacijsko specifične terapije); ti dopolnjujejo, vendar ne nadomeščajo simptomatske terapije (glejte zgoraj):
  • Ivacaftor - zasnovan za izboljšanje klorid prevoz CFTR v EU celična membrana, tj. za ponovno utekočinjanje sluzi; učinkovit le pri mutaciji G551D (približno 3% primerov).
  • Lumakaftor, ki povečuje trgovino z izbrisanim proteinom CFTR Phe508 v celična membrana; deluje posebej proti mutaciji delta F508 (40-50% primerov) Opomba: Od lumakaftor je močan induktor CYP3A, kar med drugim vodi do oslabitve učinka hormonske kontraceptive (hormonska kontracepcijo).
  • Kombinacija korektorja CFTR lumakaftor in ojačevalnik CFTR ivacaftor: prva vzročna terapija za cistična fibroza bolniki s homozigotno mutacijo delta F508.
  • Evropska komisija je odobrila podaljšanje dovoljenja za promet z zdravilom lumacaftor /ivacaftor za uporabo pri otrocih s cistično fibrozo, starih od 6 do 11 let, ki imajo dve kopiji mutacije F508del (od januarja 2018).
  • Kaftrio (kombinacija ivakaftorja, tezakaftorin eleksakaftor); Indikacija: bolniki, katerih cistična fibroza je posledica mutacije F508del, podedovane od enega ali obeh staršev. Če so to mutacijo podedovali le od enega od staršev, bi morali imeti tudi drugo mutacijo, imenovano »mutacija minimalne funkcije« od drugega starša. To stanje velja za približno 60% vseh bolnikov s cistično fibrozo v Nemčiji (odobritev Evropske agencije za zdravila (EMA) je bila izdana 21. avgusta 2020). Oglejte si rezultate študije faze III pri 403 bolnikih s cistično fibrozo (CF), ki so bili heterozigotni zaradi mutacije Phe508del in so imeli drugačno mutacijo: eleksakaftor-tezakaftor-ivacaftor je bil učinkovit pri bolnikih s CF z genotipi z minimalno funkcijo Phe508del, pri katerih so bili prejšnji režimi modulatorjev CFTR neučinkoviti.
• Sredstva (glejte spodaj) pri zapletih, odvisno od specifične indikacije.
• Glejte tudi pod „Nadaljnja terapija“.

Nadaljnje opombe

• Geni različice Mycobacterium abscessus, odporne na več zdravil (atipične netuberkulozne mikobakterije), vse bolj otežujejo zdravljenje bolnikov s cistično fibrozo.
• 15-letna bolnica s cistično fibrozo je preživela hudo okužbo z Mycobacterium absessus, zahvaljujoč terapiji z bakteriofagi, od katerih so bili nekateri gensko spremenjeni. phageín ("jesti") - na kratko znani tudi kot fagi - so različne skupine virusi ki so specializirani za bakterije in arheje kot gostiteljske celice. Fage lahko terapevtsko uporabljamo za zdravljenje bakterijskih okužb, ki se ne odzivajo na običajne antibiotiki.

Aktivne sestavine (glavna indikacija)

Inhalacijska

V primeru zapletov