Terapevtske beljakovine

Izdelki

Terapevtsko beljakovin Običajno se dajejo v obliki pripravkov za injiciranje in infundiranje in jih je treba hraniti v hladilniku. Prva odobrena rekombinantna beljakovina je bila humani inzulin leta 1982. Nekateri beljakovinna primer so na voljo tudi v tabletah, kapsulah in prahu obliki in jo lahko hranimo pri sobni temperaturi, kot npr laktaze za zdravljenje laktoza nestrpnost in drugo prebavni encimi.

Struktura in lastnosti

Beljakovine so makromolekule z visoko molekulsko vsebnostjo masa, sestavljen predvsem iz aminokisline. Tvorijo jih izključno živi organizmi v naravi in ​​so ena osnovnih sestavin vsega življenja na Zemlji (biomolekule). Naravne beljakovine sestavljajo 22 različnih aminokisline, od katerih vsaka vsebuje v molekuli tako amino skupino kot karboksilno kislino. Vsaka aminokislina se lahko s peptidnimi vezmi veže na dve drugi (amidi, -CO-NH-). Nastanejo dolge verige. Takšno zaporedje se imenuje zaporedje. Verige so razporejene v tridimenzionalno obliko. Krajše verige z manj kot 50 aminokisline imenujemo peptidi. Beljakovine spadajo v skupino biologija. Sprva so bili izolirani kot droge iz naravnih virov, kot so organi. Od razvoja tehnologije rekombinantne DNA v sedemdesetih letih jih je mogoče proizvajati z uporabo biotehnoloških metod. Danes lahko proizvajamo tudi umetne ali spremenjene beljakovine s spremenjenimi farmakološkimi in farmakokinetičnimi lastnostmi. Genetsko spremenjen bakterijeZa proizvodnjo se med drugim uporabljajo glive in celice živalskega ali človeškega izvora. V postopek se vstavijo tudi drugi strukturni elementi, kot so polietilen glikoli (PEG). Številne beljakovine vsebujejo ostanke sladkorja. Glikozilacija se pojavi šele po prevajanju v Golgijevem aparatu in endoplazmatskem retikulumu in je morda potrebna za terapevtsko aktivnost. Treba je opozoriti, da beljakovine iz bakterijskih ekspresijskih sistemov, kakršni niso glikozilirani.

učinki

Pomembna klasična uporaba terapevtskih beljakovin je nadomestno zdravljenje. The droge se dodajo telesu, da nadomestijo nezadostno tvorbo ali odsotnost naravnih beljakovin. Monoklonska protitelesa so značilni za specifično in visoko afinitetno vezavo na molekularno tarčo. Pogost mehanizem delovanja je inaktivacija tarče droge. Protitelesa lahko povzroči tudi prenos signala ali uničenje celic. Encimi so biokatalizatorji, ki olajšajo razgradnjo ali razgradnjo snovi. Cepiva so sestavni deli patogenov, ki povzročajo imunski odziv in vodijo do imunosti proti nalezljivim boleznim. Lažni receptorji na primer vežejo endogene ali tuje snovi in ​​zavirajo njihove učinke.

Področja uporabe

Terapevtske beljakovine se v medicini pogosto uporabljajo v diagnostične, profilaktične in terapevtske namene in so nove droge na njihovi osnovi se odobrijo vsako leto. Indikacije vključujejo na primer astma, atopični dermatitis, migrena, rak, multipla skleroza, osteoporoza, presnovne bolezni, kot so sladkorna bolezen, hiperlipidemijain protin, dedne bolezni, hemofilijain nalezljive bolezni, če omenimo le majhen izbor.

Aktivne sestavine

Primeri:

Odmerek

Glede na informacije o izdelku. Terapevtske beljakovine se najpogosteje injicirajo parenteralno kot injekcije ali infuzije, ker se razgradijo v prebavnem traktu in zato niso primerne za peroralno dajanje. Raziskave pa potekajo na oralno dostopnih beljakovinah in vdihljiv insulin je na voljo na trgu. Beljakovine imajo pogosto dolg razpolovni čas in temu primerno dolg interval doziranja. Za beljakovine s kratkim trajanjem delovanja lahko podaljšanje dosežemo s strukturnimi spremembami, kot je pegilacija. Redko lahko terapevtske beljakovine jemljemo tudi peroralno - na primer prebavne encime.

Zloraba

Tako kot druga zdravila se tudi pri nekaterih terapevtskih beljakovinah lahko zlorabi, na primer rekombinantni eritropoetin (EPO) kot doping agent v športu.

Kontraindikacije

Popolne previdnostne ukrepe najdete na oznakah zdravil za vsak izdelek.

Interakcije

Beljakovine imajo na splošno razmeroma nizek potencial interakcij. Ugodno je tudi, da gre za endogene produkte in med razgradnjo ne nastajajo toksični presnovki.

Neželeni učinki

Beljakovine uprava lahko vodi do razvoja avtoantibodije usmerjena proti terapevtskim sredstvom in obrne njihov učinek. Imunogenost lahko povzroči alergijske reakcije do vključno anafilaksija. Beljakovine so zelo občutljive na vplive okolja in so zaradi zapletenega proizvodnega procesa običajno dragi izdelki. Biosimilarali kopiranje izdelkov iz biologija, so nekoliko cenejši.